Медичні закупівлі України уклали трирічний договір керованого доступу на закупівлю агалсидази альфа – препарату для ферментозамісної терапії, що застосовується для лікування хвороби Фабрі.
Хвороба Фабрі є рідкісним спадковим захворюванням, спричиненим дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Через це в клітинах організму накопичуються речовини, які поступово уражають різні органи та системи. Без належного лікування захворювання може призводити до ниркової та серцевої недостатності, ранніх інсультів, скорочення тривалості життя пацієнтів і передчасної інвалідизації.
Основним методом її лікування є внутрішньовенна ферментозамісна терапія (регулярне введення препарату, який замінює дефіцитний фермент в організмі). Вона застосовується для уповільнення прогресування захворювання та зниження ризику незворотного ураження органів.
Одним із препаратів для такої терапії є агалсидаза альфа. Для її закупівлі МЗУ уклали договір керованого доступу строком на три роки. Перші поставки препарату в Україну очікуються у листопаді 2026 року.
Водночас із 2024 року за механізмом ДКД МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом для ферментозамісної терапії — агалсидазою бета. За результатами клінічних досліджень, обидва препарати демонструють порівнянні показники ефективності та профілю безпеки й розглядаються як рівноцінні терапевтичні опції.
Закупівля агалсидази альфа дозволить розширити доступ пацієнтів із хворобою Фабрі до життєво необхідної ферментозамісної терапії, збільшити охоплення лікуванням і сприятиме запобіганню незворотним ураженням органів та передчасній інвалідизації.
За даними міжнародних епідеміологічних досліджень, поширеність хвороби Фабрі оцінюється в межах одного випадку на 40–117 тисяч населення. Водночас діагностика цього захворювання залишається складною через різноманітність і неспецифічність симптомів.
Згідно з даними реєстраційного досьє препарату та висновком Державного експертного центру МОЗ Україниз оцінки медичних технологій, в Україні фактично діагностовано лише близько 3,3% від прогнозованої кількості пацієнтів із хворобою Фабрі. Цей розрахунок здійснено на основі міжнародних епідеміологічних даних та статистики захворюваності в країнах ЄС і США.
Довідково. Механізм керованого доступу (Managed Entry Agreements, ДКД) МЗУ використовують із 2022 року для закупівель дороговартісних інноваційних лікарських засобів. За цей час у межах ДКД було закуплено понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими онкологічними та рідкісними захворюваннями, зокрема хворобами Гоше, Помпе і Фабрі, мукополісахаридозом, гемофілією та первинними імунодефіцитами
Цей механізм дозволяє закуповувати інноваційні препарати за справедливими цінами, прийнятними для державного бюджету. Завдяки конфіденційним домовленостям із виробниками держава може забезпечити пацієнтів найсучаснішими методами лікування набагато швидше. У багатьох випадках вдається знизити ціну препарату в кілька разів.
МОЗ України й надалі працює над розширенням доступу пацієнтів до сучасних методів лікування. Забезпечення ефективної та безоплатної медичної допомоги для пацієнтів залишається одним із ключових пріоритетів державної політики у сфері охорони здоров'я.
